RD13-02 ir universāls CAR-T šūnu produkts, kas vērsts pret CD7, kas iegūts no veseliem donoriem, un paredzēts recidivējošas vai refraktāras T šūnu akūtas limfoblastiskas leikēmijas/limfomas (T-ALL/LBL) ārstēšanai. Tas ir ģenētiski modificēts, lai izvairītos no brāļa nāves, transplantāta atgrūšanas slimības (GvHD) un saimnieka atgrūšanas (HvG), vienlaikus uzlabojot pretvēža aktivitāti. RD13-02 var pagatavot vienā partijā vairākiem cilvēkiem, sasniedzot "gatavas lietošanas" iespējas pacientiem, kuriem nepieciešama CAR-T šūnu terapija.
2024. gada 7. novembrī uzņēmums Bioheng Therapeutics paziņoja, ka mutvārdu prezentācijā 66. Amerikas Hematoloģijas biedrības (ASH) ikgadējā sanāksmē prezentēs jaunākos I fāzes klīniskos datus par savu universālo CAR-T šūnu produktu RD13-02, kas vērsts pret CD7 recidivējošas/refraktāras (R/R) T-ALL/LBL pacientu ārstēšanai. Konference notiks no 2024. gada 7. līdz 10. decembrim Sandjego, ASV.
Rezultāti: Līdz 2024. gada 1. augustam pētījumā tika iekļauti kopumā 18 atbilstoši pacienti ar R/R T-ALL/LBL (13 ALL, 5 LBL), ar vidējo vecumu 33,5 gadi (diapazons no 11 līdz 67). Iepriekšējo terapijas līniju mediānais skaits bija 2 (diapazons no 1 līdz 5), un 4 pacientiem pirms iekļaušanas bija iepriekš veikta allo-HSCT. Kaulu smadzeņu blastu mediānais īpatsvars bija 71% (diapazons no 6% līdz 90%) starp 18 pacientiem, un 9 (6 ALL, 3 LBL) bija novērojama ekstramedulāra iesaistīšanās. Nevienā no devu līmeņiem netika novērota devu ierobežojoša toksicitāte (DLT) vai neirotoksicitāte, un radās tikai viens Gr1 GvHD gadījums. Citokīnu atbrīvošanās sindroms (CRS) bija vadāms, un lielākā daļa gadījumu bija viegli (Gr1, n = 10; Gr2, n = 5; Gr3, n = 3). Jebkuras pakāpes infekcijas radās 13 (72%) pacientiem (≥Gr3 2 [11%] pacientiem). Tā kā Gr3 CRS radās pa vienam pacientam gan no DL2, gan DL3 līmeņa, pētnieki noteica DL1 kā paplašināšanas devu, īpašu uzmanību pievēršot drošībai un efektivitātei. Devas paplašināšanas laikā viens pacients nomira no audzēja sabrukšanas sindroma 20. dienā pēc infūzijas.
Sākotnējā 28 dienu novērtējumā pēc infūzijas 14 no 17 novērtējamajiem pacientiem sasniedza CR/CRi. Savukārt līdz otrajam mēnesim pēc infūzijas CR/CRi sasniedza vēl divi pacienti, un CR/CRi rādītājs bija 94% (16/17). Starp pacientiem ar CR/CRi 100% sasniedza minimālas reziduālās slimības (MRD) negatīvu statusu, veicot plūsmas citometrijas analīzi. CAR-T šūnu vidējā Cmax perifērajās asinīs bija 1 863 601 kopija/μg genoma DNS (diapazons no 275 044 līdz 3 763 587), veicot kvantitatīvās PĶR analīzi, un ilgākais ilgums pārsniedza 90 dienas.
Secinājums: RD13-02, “standarta” universāls CAR-T produkts, uzrādīja pārvaldāmu drošības profilu un uzlabotu efektivitāti R/R CD7 T-ALL/LBL ārstēšanā. Jāatzīmē, ka 100% CR/CRi pacientu sasniedza MRD negatīvu statusu, piedāvājot pacientiem ātrākas ārstēšanas iespējas.
Pašlaik Ķīnā notiek daudzi citi CAR-T klīniskie pētījumi, un tiem tiek meklēti pacienti. Lai konsultētos par jaunām zālēm un tehnoloģijām, varat sazināties ar Pekinas Dienvidreģiona onkoloģijas slimnīcas starptautisko nodaļu.
Tālruņa numurs: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Atsauces
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Publicēšanas laiks: 2024. gada 3. decembris