7. augustā Nacionālās medicīnas produktu administrācijas (NMPA) Zāļu novērtēšanas centrs (CDE) paziņoja, ka PA3-17 injekcija ir ierosināta iekļaušanai revolucionāras terapijas apzīmējumā, kas paredzēts recidivējošas/refraktāras T šūnu akūtas limfoblastiskas leikēmijas/limfomas (r/r T-ALL/LBL) ārstēšanai pieaugušiem pacientiem.
Pašlaik Ķīnā joprojām notiek daudzi jaunu pretvēža tehnoloģiju klīniskie pētījumi, kas meklē pacientus. Lai saņemtu konsultāciju par jaunām zālēm un tehnoloģijām, varat sazināties ar Pekinas Dienvidreģiona onkoloģijas slimnīcas starptautisko nodaļu.
Tālruņa numurs: 4008803716
WeChat ID: 17801183037
E-pasts:myimmnet@163.com
Pacientiem ar recidivējošu/refraktāru T-limfoblastisku leikēmiju/limfomu (r/r T-ALL/LBL) klīniski izpaužas strauja slimības progresēšana, slikta prognoze un terapeitisko iespēju trūkums. Pašlaik tikai Nailabine tika apstiprināts FDA 2005. gadā T-ALL/LBL pacientu ārstēšanai, kuriem nebija atbildes reakcijas uz vismaz divām ķīmijterapijas shēmām vai bija recidīvs pēc ārstēšanas, ar ORR 31% un CR 23%. Tāpēc ir steidzami jāizstrādā citas efektīvas metodes. Papildus ekspresijai normālās T un NK šūnās un bez ekspresijas citās audu šūnās, CD7 ir ļoti ekspresēts T-ALL/LBL šūnās. Tāpēc CD7 tiek uzskatīts par potenciālu mērķi CAR-T terapijas izstrādei T-ALL/LBL ārstēšanai. Tomēr izaicinājums ir izvairīties no brāļa nāves, ko izraisa CD7 ekspresija T šūnās. Pētnieki izstrādāja CAR-T šūnu injekciju, kuras pamatā ir CD7 nano antivielas, ar nosaukumu PA3-17 injekcija, bloķējot CD7 molekulas ekspresiju uz T šūnu virsmas, izmantojot anti-CD7 olbaltumvielu ekspresijas blokatoru (PEBL).
Starptautiski autoritatīvā akadēmiskajā konferencē EHA 2025 tika prezentēti ilgtermiņa novērošanas dati no PA3-17 injekcijas I fāzes klīniskā pētījuma recidivējošas/refraktāras T šūnu akūtas limfoblastiskas leikēmijas/limfomas (R/R T-ALL/LBL) ārstēšanai.
Uz 2025. gada 19. februāri kopumā bija iesaistīti 13 pacienti (3 pacienti 1., 2. un 3. devas grupā, 4 pacienti RP2D grupā), kuri visi saņēma vienu PA3-17 injekcijas infūziju un veica 28 dienu devu ierobežojošas toksicitātes (DLT) novērtējumu. RP2D tika noteikts 2×10⁶ CAR-T/kg, pamatojoties uz farmakokinētiku, drošību un efektivitāti, pārsniedzot šo devu. DLT neradās, un maksimālā panesamā deva (MTD) netika sasniegta. Citokīnu atbrīvošanās sindroma (CRS) sastopamība bija 84,6% (G3: 23,1%, bez G4), savukārt imūno efektora šūnu saistītā neirotoksicitātes sindroms (ICANS) bija ierobežots līdz G1-2 (15,4%). Efektivitātes dati liecināja, ka labākais objektīvās atbildes reakcijas rādītājs (ORR) bija 84,6 % (11/13), un 76,9 % (10/13) sasniedza pilnīgu remisiju/pilnīgu remisiju ar nepilnīgu skaita atjaunošanos (CR/CRi). Ievērojami, ka 69,2 % (9/13, 8 pacienti CR) saglabāja atbildes reakciju 3 mēnešus, 50,0 % (4/8) saglabāja CR > 15 mēnešus pēc infūzijas bez sekojošas cilmes šūnu transplantācijas (SCT), un diviem no viņiem 21 mēnešus joprojām bija nosakāmas CAR-T šūnas. Jāatzīmē, ka iepriekš intensīvi ārstēts pacients [iepriekš veikta hematopoētisko cilmes šūnu transplantācija (HSCT), masīva slimība > 7 cm] sasniedza CR 28. dienā un otro HSCT — 6 mēnešos.
PA3-17 injekcija uzrādīja labu panesamību, dziļu un ilgstošu klīnisko aktivitāti pacientiem ar intensīvu iepriekšēju ārstēšanu r/r T-ALL/LBL, un 50% CR pacientu saglabāja dzīvildzi vai/un nebija slimības progresēšanas pēc 1 gada.
Pašlaik Ķīnā joprojām notiek daudzi jaunu pretvēža tehnoloģiju klīniskie pētījumi, kas meklē pacientus. Lai saņemtu konsultāciju par jaunām zālēm un tehnoloģijām, varat sazināties ar Pekinas Dienvidreģiona onkoloģijas slimnīcas starptautisko nodaļu.
Tālruņa numurs: 4008803716
WeChat ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Publicēšanas laiks: 2025. gada 13. augusts